Por Canuto  

La FDA propuso retirar Tavneos, un medicamento para una vasculitis rara que generó casi USD $500 millones en ventas durante el año fiscal 2025. La agencia cuestiona la evidencia sobre su eficacia y señala riesgos hepáticos, mientras Amgen defiende el tratamiento y algunos pacientes afirman que les permitió reducir los esteroides. El medicamento seguirá en el mercado mientras no lo retire la empresa o la FDA ordene su salida.
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  • La FDA sostiene que Tavneos carece de evidencia sustancial de eficacia y cita reportes de lesiones hepáticas graves, incluso mortales.
  • La agencia alega que ChemoCentryx reevaluó selectivamente datos de su ensayo sin informar a los reguladores; Amgen niega que eso constituya manipulación.
  • La FDA propuso retirar la aprobación, pero Tavneos seguirá en el mercado mientras la empresa no lo retire o la agencia no ordene su salida; el proceso deja a pacientes y médicos ante una incertidumbre prolongada.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) propuso retirar la aprobación de Tavneos, un tratamiento para una forma rara de vasculitis que puede dañar los riñones y los pulmones. La agencia argumenta que el medicamento no cuenta con evidencia sustancial de eficacia y señala reportes de lesiones hepáticas graves, incluidas algunas mortales; Amgen, su actual fabricante, rechaza que esas razones justifiquen sacarlo del mercado.

La disputa pone bajo examen el ensayo clínico que llevó a la aprobación del fármaco en 2021 y la forma en que una empresa biotecnológica, ChemoCentryx, manejó ciertos datos. También enfrenta a reguladores y especialistas con una pregunta práctica para quienes viven con vasculitis asociada a ANCA: si Tavneos desaparece, ¿qué opciones quedan para reducir la dependencia de esteroides, medicamentos eficaces pero con efectos secundarios importantes?

Una aprobación controvertida desde el comienzo

En mayo de 2021, la FDA publicó un extenso documento para que un comité asesor independiente evaluara Tavneos, entonces un medicamento experimental para la vasculitis asociada a ANCA, conocida como AAV. La agencia preguntó si el tratamiento superaba de manera significativa a las terapias existentes, pues el ensayo de ChemoCentryx parecía mostrar tasas algo mayores de remisión de síntomas al cabo de un año, aunque el diseño dificultaba interpretar los resultados.

Algunos integrantes del comité expresaron reservas y un miembro sostuvo que el efecto del medicamento «simplemente no está bien verificado por este estudio». Otros participantes, junto con pacientes y médicos, consideraron que podía ofrecer una alternativa útil, en particular porque permitiría reducir el uso de esteroides y sus efectos adversos; al final, el comité recomendó la aprobación por unanimidad.

La FDA siguió esa recomendación y autorizó Tavneos el 7 de octubre de 2021. El producto comenzó a llegar a las clínicas y, un año después, Amgen compró ChemoCentryx por casi USD $4.000 millones; para entonces, la empresa adquirente había incorporado un medicamento que alcanzaría una escala comercial considerable.

El tratamiento cuesta alrededor de USD $220.000 al año, según Drugs.com, y sus ventas rozaron los USD $500 millones durante el año fiscal 2025. Ese éxito financiero contrasta ahora con una demanda de inversores y con las acusaciones de la FDA sobre el ensayo fundamental, que según la agencia incluyó una reevaluación de datos que la compañía no comunicó a los reguladores.

La paciente detrás de la discusión clínica

La vasculitis asociada a ANCA agrupa enfermedades raras en las que el sistema inmunológico ataca por error los vasos sanguíneos. La inflamación puede provocar con rapidez daños en órganos, sobre todo en los riñones y los pulmones, por lo que los pacientes suelen comenzar con dosis altas de esteroides y también reciben tratamientos de acción más lenta dirigidos al proceso de la enfermedad.

Chloe Cusano tenía 20 años y estudiaba en la universidad cuando, en diciembre pasado, sufrió un dolor intenso en las piernas y episodios de dificultad para respirar al realizar actividades cotidianas. Tras acudir a urgencias, pasó más de dos semanas hospitalizada y recibió el diagnóstico de AAV, una condición que en sus primeras descripciones solía ser mortal, aunque los avances terapéuticos han permitido que muchos pacientes alcancen una expectativa de vida relativamente normal.

Los esteroides ayudaron a controlar la inflamación de Cusano, pero también le causaron efectos que describió como muy difíciles: en seis semanas subió 40 libras, tuvo cambios de ánimo, problemas para dormir y pesadillas. Los pacientes pueden necesitar esos medicamentos durante meses o años, y Tavneos se concibió como una opción para reemplazarlos o reducir su uso.

El reumatólogo David Pisetsky, de la Escuela de Medicina de la Universidad de Duke, integró el comité asesor y votó en contra de recomendar Tavneos. A su juicio, muchos participantes del grupo de control recibieron solo una ronda de rituximab además de esteroides, aunque en la práctica clínica habrían recibido dos; esa diferencia, señaló, hacía más difícil comparar el producto con el tratamiento habitual.

Las acusaciones sobre el ensayo y la respuesta de Amgen

Mike Putman, director médico del Programa de Vasculitis del Medical College of Wisconsin, y otros autores plantearon después una objeción similar: el grupo de comparación no habría recibido una terapia acorde con el estándar de atención. Putman matizó que, cuando se realizó el ensayo, todavía no se había establecido rituximab como tratamiento de mantenimiento, aunque muchos médicos ya lo utilizaban de esa manera.

Walter Kraft, farmacólogo clínico e investigador de la Universidad Thomas Jefferson, votó a favor de recomendar la aprobación porque consideró que la evidencia, aunque limitada, cumplía objetivos sociales y terapéuticos. También pesó la posibilidad de que exigir otro ensayo retrasara varios años el acceso al medicamento, pero Kraft aclaró posteriormente que su voto partió de la suposición de que el patrocinador había seguido las reglas.

Un informe presentado en el marco de la demanda de inversores sostiene que el análisis original de ChemoCentryx no encontró tasas de remisión a un año superiores entre quienes recibieron Tavneos. Según ese documento, después de revelar qué participantes habían recibido el medicamento y cuáles el placebo, empleados de la empresa seleccionaron a un grupo reducido de pacientes para reevaluar su estado de remisión, una práctica que la FDA denomina «readjudicación» y que, a juicio de la agencia, incumplió el protocolo.

La FDA sostiene además que la selección de pacientes habría buscado resultados favorables a la aprobación y que ChemoCentryx no informó a la agencia ni de los resultados iniciales ni de la reevaluación. En diciembre de 2025, Tracy Beth Høeg asumió como directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA; en declaraciones recogidas por Ars Technica, dijo que el caso le pareció tan intrigante que podía convertirse en una película y acusó a ChemoCentryx de haber obtenido la aprobación mediante datos manipulados.

Høeg también advirtió que el medicamento se ha vinculado con ocho muertes y decenas de hospitalizaciones, y lo describió como potencialmente mortal, aunque sostuvo que todavía no se sabe si funciona. El artículo de investigación publicado originalmente por Undark señala que el New England Journal of Medicine retiró el artículo sobre el ensayo a petición de dos autores académicos. La autorización de Tavneos en la Unión Europea fue revocada por una decisión de la Comisión Europea del 4 de agosto de 2026, según la Agencia Europea de Medicamentos; el Reino Unido anunció que también lo retirará.

Amgen sostiene que las acciones de ChemoCentryx fueron inadecuadas, pero no constituyen manipulación de datos ni justifican retirar Tavneos. En una presentación de 104 páginas enviada a la FDA en julio, la compañía argumentó que la reevaluación de 2019 aplicó de forma consistente reglas preespecificadas, que no alteró datos clínicos y que buscó corregir un pequeño número de errores; también afirmó que ChemoCentryx no tenía obligación legal de comunicar esa revisión.

Un proceso regulatorio que puede prolongar la incertidumbre

El 27 de abril de 2026, el Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la FDA propuso retirar la aprobación de Tavneos. La propuesta no equivale a una retirada ya ejecutada: el medicamento seguirá en el mercado mientras Amgen no decida retirarlo o el comisionado de la FDA no ordene su salida.

La ley permite que la FDA retire la aprobación de un medicamento, pero exige un procedimiento escalonado, explicó Patricia Zettler, profesora de derecho de la Universidad Estatal de Ohio y exabogada del Departamento de Salud y Servicios Humanos. Primero, la agencia debe notificar al fabricante y ofrecerle la oportunidad de una audiencia pública; si la empresa demuestra que existe un desacuerdo genuino sobre los hechos, puede celebrarse una audiencia antes de que la FDA tome una decisión final.

Si Amgen no está de acuerdo con una eventual retirada, podría demandar a la agencia, de modo que el desenlace estadounidense no está cerrado. La compañía ha defendido la disponibilidad continua de Tavneos y afirmó que preservar alternativas terapéuticas para los pacientes constituye una prioridad, mientras prepara nuevos datos sobre el fármaco para una conferencia en noviembre.

Entre quienes quieren que el medicamento siga disponible está Cusano, quien recibió Tavneos durante su hospitalización y considera que le ayudó a reducir los esteroides más rápidamente. Eric Roberts, epidemiólogo de la Universidad de California en San Francisco y coautor de un estudio independiente de registro, describió el medicamento como eficaz y dijo que su investigación encontró tasas bajas de lesiones hepáticas inducidas por fármacos entre pacientes estadounidenses, sobre todo cuando el tratamiento se acompaña de un seguimiento cuidadoso.

Roberts subrayó que la alternativa puede implicar niveles mucho más altos de esteroides, pero otros especialistas consideran que los datos disponibles no bastan para sostener la aprobación. Joshua Skydel, investigador de la colaboración de Yale sobre rigor, integridad y transparencia regulatoria, dijo que el ensayo principal está en entredicho y que algunos estudios citados por Amgen aún no se publicaron; pidió que pasen por revisión por pares antes de que se confíe en sus conclusiones.

La FDA había solicitado estudios adicionales después de la comercialización y, según Skydel, Amgen se retrasó respecto de los plazos previstos. Høeg también expresó escepticismo sobre la capacidad de los datos obtenidos en la práctica clínica para alcanzar el umbral de evidencia que exige la agencia, y señaló que esa información tampoco bastó para mantener la autorización en la Unión Europea y el Reino Unido.

Un tribunal tenía prevista para el 29 de octubre una audiencia por Zoom para considerar un acuerdo propuesto de USD $69 millones en la demanda de inversores. Mientras tanto, pacientes y médicos deben decidir cómo interpretar una evidencia disputada, una situación que, según la médica Reshma Ramachandran, refleja un problema más amplio: sin estudios rigurosos antes o después de la aprobación, la incertidumbre sobre la eficacia puede persistir durante años.

En su carta de abril, la FDA sostuvo que el caso no solo afecta a quienes viven con una enfermedad rara, sino también a la integridad del sistema de aprobación de medicamentos. Kraft advirtió que los ensayos clínicos dependen de la confianza entre sus participantes y que ponerla en riesgo por un beneficio particular puede perjudicar a otros actores; el debate sobre Tavneos, por tanto, gira tanto en torno a un tratamiento como a la credibilidad de la evidencia que permite llevarlo al mercado.

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