Por Canuto  

Según un reporte del South China Morning Post, un ensayo experimental de edición genética en China tuvo resultados distintos entre cuatro niños con una enfermedad hereditaria grave: dos caminaron distancias mayores, uno no mejoró y se retiró, y otro murió tras una reacción inmunitaria severa.
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  • Según el reporte, los cuatro niños recibieron el mismo fármaco experimental por vía intravenosa.
  • Dos pudieron caminar distancias mayores; otro no registró mejoras en la marcha y abandonó el ensayo.
  • El reporte afirma que el cuarto niño murió 81 horas después del tratamiento, tras una tormenta inmunitaria sistémica y una insuficiencia respiratoria.

 

Un reporte sobre un ensayo con cuatro niños gravemente enfermos describe resultados dispares: avances en la movilidad, un retiro y una muerte poco después de administrar el fármaco experimental.

Resultados desiguales en un ensayo de alto riesgo

Cuatro niños en China con una enfermedad hereditaria rara recibieron el mismo fármaco experimental de edición genética, según informó South China Morning Post (SCMP). El periódico reportó que la enfermedad era tan grave que, sin tratamiento, los menores casi con seguridad habrían muerto al llegar a la veintena. El reporte no identifica el trastorno ni proporciona el nombre del medicamento.

Más de un año después de recibir el tratamiento, dos de los niños habían ganado fuerza y podían caminar distancias mayores, de acuerdo con SCMP. La información publicada no especifica cuánto aumentó la distancia ni si las mejoras se mantuvieron con el tiempo. Tampoco detalla otros efectos clínicos o resultados de pruebas médicas.

Un tercer niño no mostró mejoría en su capacidad para caminar y posteriormente se retiró del ensayo, según el reporte. La información disponible no explica cuándo tomó la decisión, qué motivos adicionales pudo haber tenido ni qué atención recibió después de abandonar el estudio. Por ello, el resultado no permite determinar por qué la respuesta al tratamiento varió entre los participantes.

SCMP informó que el cuarto niño murió 81 horas después de recibir el medicamento por vía intravenosa. Según el periódico, sufrió una tormenta inmunitaria sistémica y una insuficiencia respiratoria. El caso contrasta con las mejoras reportadas en dos menores, pero la información sobre cuatro participantes no basta para determinar la seguridad del tratamiento en una población más amplia.

El balance reportado no ofrece una respuesta definitiva sobre la eficacia o los riesgos generales del fármaco, pero expone la gravedad de las decisiones que enfrentan las familias ante enfermedades hereditarias potencialmente mortales y tratamientos experimentales. En este ensayo, dos niños mejoraron su marcha, otro no observó cambios y se retiró, y uno murió tras una reacción inmunitaria severa, de acuerdo con SCMP.

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